中国经济导报 中国发展网 记者王敏从南开大学获悉，国家药监局日前批准了该校原研抗肿瘤候选新药ACT001治疗视神经脊髓炎（NMO）的临床试验。目前，ACT001正在中国、澳大利亚进行治疗脑胶质瘤的临床试验。此次获批新的临床试验批件，意味着ACT001或具有治疗视神经脊髓炎的新用途。
视神经脊髓炎为一种颅内自身免疫性疾病，易反复发作、导致患者失明甚至瘫痪，是青少年失明的重要原因之一。因为NMO发病机制复杂以及血脑屏障的存在，导致NMO缺少特异性治疗方案，临床痛点显著。
ACT001是由南开大学药物化学生物学国家重点实验室、药学院陈悦教授课题组发现，由企业负责开发的候选新药。ACT001能够高效穿过血脑屏障，且在多种癌症与自身免疫性疾病的动物模型中疗效表现优异，因此其治疗NMO的用途，得到了优先开发。
ACT001的合成原料为小白菊内酯，而小白菊内酯可从辛夷树的根皮中提取。河南省洛阳市以南的伏牛山区，是辛夷种植与苗木出售的重要基地之一，留下的废料根，成为了提取小白菊内酯的宝贵原料。洛阳市人才办、市科技局、高新区管委会，对ACT001治疗NMO及其它自身免疫性疾病的临床前开发与临床试验，给予大力支持。
此次ACT001治疗NMO的临床试验承担单位为中国人民解放军总医院第一医学中心，临床试验及相关研究的总负责人为该院眼科主任医师、教授、南开大学客座教授、全国神经眼科学术带头人魏世辉，机制研究者为魏世辉团队博士后李洪恩。
“南开大学原研的1.1类新药ACT001，联合了国内多家科研院所、企业与政府，通过产学研结合的模式，将ACT001治疗NMO推进至临床试验，是为了填补我国没有NMO治疗原创新药的空白，显著缩短我国与欧美等国家在神经眼科新药研发方面的距离。”陈悦说。
